Tek bir infüzyondan sonra uzun vadede kötü kolesterolü düşürmeyi amaçlayan deneysel bir gen düzenleme terapisi, erken bir klinik denemede olumlu bir başlangıç yaptı.
VERVE-102 adı verilen ilaç için Faz I güvenlik denemesini yürüten araştırmacılar, bu hafta sadece 35 hastadan alınan ara sonuçları yayınladı.New England Tıp Dergisi. Sayılar küçük ve analiz ön hazırlık niteliğinde olmasına rağmen, VERVE-102 güvenli göründü ve en yüksek dozlarda bile tedaviden kaynaklanan hiçbir ciddi yan etki rapor edilmedi. En önemli bulgu, ilacın etki gösterdiği karaciğerde küçük hasara işaret eden karaciğer enziminde geçici, hafif bir artıştı.
Az miktarda veri aynı zamanda ilacın etkili olduğuna da işaret ediyor. En yüksek dozu alan katılımcıların alt grubu, kötü kolesterolünün (yani düşük yoğunluklu lipoprotein veya LDL) yüzde 62 oranında düşerek dekilitre başına 78 mg'a düştüğünü gördü. Araştırmaya katılanlar gibi yüksek kolesterolü olan kişiler için bu büyüklükte bir azalma, 20 yıldan uzun bir süre devam ederse, arterlerde plak birikmesinden kaynaklanan kardiyovasküler hastalık riskini tahminen yüzde 50 azaltabilir. Denemenin şu ana kadar yalnızca 18 aya kadar takip verileri var, ancak bundan sonra VERVE-102'nin olumlu etkileri devam ediyor gibi görünüyor. LDL düşüşleri tüm alt gruplarda sürdürülmüştür.
