Araştırmacılar CRISPR/Cas9 sisteminin yeteneklerini keşfetmeye başlar başlamaz, bunun hedeflenen gen düzenlemede potansiyel kullanımını fark ettiler. Ancak aradan geçen onyıllarda, insanlar bunu insanlarda kullanım için güvenli olacak şekilde nasıl yapacaklarını belirlemeye çalıştıkça yavaş ilerleme görüldü. FDA, CRISPR'ın keşfinden yalnızca iki yıldan biraz daha uzun bir süre önce, onlarca yıl sonraydı.İlk CRISPR tabanlı tedaviyi onayladıorak hücreli anemi için.
Şimdi, bu başarının ardından büyük bir Çin işbirliği, daha odaklanmış değişiklikler ve daha az hata üreten gelişmiş bir gen düzenleme sisteminin tanımını ortaya koydu. Ve bunu, orak hücreli anemiyle yakından ilişkili bir hastalık olan β-Talasemiye yönelik bir tedavi üretmek için kullandılar.
Gen düzenleme ve sınırları
CRISPR/Cas-9 sistemi bakterilere bir tür bağışıklık sağlar. Hedeflenen bir diziyle baz çifti oluşturabilen özel olarak yapılandırılmış RNA'lar (kılavuz RNA'lar olarak adlandırılır) kullanır. Cas-9 proteini daha sonra bu yapıyı tanır ve yakındaki DNA'yı keser. Kılavuz RNA bir DNA virüsü ile baz çifti oluşturabildiğinde bu oldukça etkilidir, çünkü ortaya çıkan kesim virüsü etkisiz hale getirecektir.
