Huntington hastalığına yönelik bir gen terapisinin, başta birkaç Trump yetkilisinin görevden alınmasının ardından Gıda ve İlaç İdaresi'nden onay alma yönünde yeni bir yolu var.Vinay PrasadTerapiyi şok edici bir hareketle reddeden eski bir FDA yetkilisi "gerçekten kötü" olarak nitelendirdi.
Huntington hastalığı, genellikle orta yaşta ortaya çıkan ve beyindeki sinir hücrelerinin yavaş yavaş bozulmasına neden olan kalıtsal bir hastalıktır. Şu anda hastalığa yönelik bir tedavi mevcut değil ve hastalığa yakalananların çoğu 50'li ve 60'lı yaşlarında ölüyor.
Gen terapisi şirketi UniQure, Huntingtin adı verilen hastalığın arkasındaki mutant proteinin beyin düzeylerini düşürmeyi amaçlayan tek seferlik bir tedavi olan AMT-130'u geliştirdi. Küçük ve erken bir denemeden elde edilen veriler, ilacınhastalığın ilerlemesini yüzde 75'e kadar yavaşlatırve hastalar ve savunucular ilacın gelişimini umut dolu bir beklentiyle yakından izlediler.
