2026-02-23T16:32:46Z
WASHINGTON (AP) — Federal sağlık yetkilileri Pazartesi günü, engelli hastalar için özelleştirilmiş tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla bir teklif sundu.Tedavisi zor hastalıklariçin dahilnadir genetik koşullarilaç endüstrisinin uzun süredir kârsız olduğunu düşündüğü şey.
Ön hazırlıkGıda ve İlaç İdaresiKılavuzlar uygulanırsa, daha büyük çalışmalar yürütmenin zorlukları nedeniyle yalnızca bir avuç hastada test edilmiş olan özel tedaviler için yeni bir yol oluşturacaktır. FDA duyurusunda özellikle şunlar belirtiliyor:gen düzenlemeAncak kurum yetkilileri yeni yaklaşımın diğer ilaçlar ve terapiler tarafından da kullanılabileceğini söyledi.
Bu, genellikle ilaç endüstrisinin iş modeline veya FDA'nın geleneksel ilaç onay sistemine uymayan nadir hastalıklara odaklanan hastalar, savunucular ve araştırmacılar tarafından uzun süredir aranan bir değişimdir.
"Bilimsel ilerlemeleri teşvik etmek ve nadir hastalıklardan muzdarip hastalara daha fazla tedavi ve anlamlı tedaviler sunmak için engelleri kaldırmak ve düzenleyici esneklik kullanmak önceliğimizdir."FDA Komiseri Marty Makarybir yayında söyledi.
Duyuru, Makary'nin FDA'nın bunu yapacağını söylemesinden bir hafta sonra geldi.onlarca yıllık standardını düşürstandart ilaç incelemeleri için iki klinik denemenin gerekliliği. Bu bir dizi serinin sonuncusuyduFDA normlarında ve standartlarında değişiklikler, çoğu federal prosedürlerden geçmemiş, geleneksel olarak ajans kurallarını güncellemek için kullanılıyor.
Kıdemli FDA yetkilileri, Pazartesi günü önerilen yol da dahil olmak üzere son değişikliklerin yeni FDA standartlarını oluşturmadığını söyledi. FDA, nihai hale getirmeye başlamadan önce 60 gün boyunca taslak kılavuzuna ilişkin yorumları alacak.
Son yıllarda akademik araştırmacılar, gelişen teknolojiyi kullanarak hastanın genetik kodundaki bireysel kusurları düzeltebileceklerini gösterdiler. Geçen yıl Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Pensilvanya Üniversitesi'nden bir ekipbir terapi tasarladıKanda amonyak birikmesine neden olan nadir bir hastalıkla doğan bir bebeği tedavi etmek için Nobel Ödüllü gen düzenleme aracı CRISPR'ı kullanıyor.
Geleneksel olarak FDA, ilaç üreticilerinin, tedaviyi alan bir dizi hastayı sahte tedavi veya alternatif bir müdahale alan diğer hastalarla karşılaştıran klinik çalışmalarda deneysel tedavilerinin güvenliğini ve etkinliğini göstermelerini gerektirir. Ne kadar çok hasta kaydolursa, kanıtlar o kadar güçlü olur.
Ancak dünya çapında insanların küçük bir kısmını etkileyebilecek koşullar söz konusu olduğunda, ilaç şirketlerinin bir çalışmayı tamamlamak ve on yıl veya daha uzun sürebilen FDA onay sürecinden geçirmek için gereken milyonlarca doları yatırma konusunda genellikle çok az teşviki vardır.
Pazartesi günü açıklanan yol, deneysel tedavilerin onaylanması için standart bir süreç oluşturacak ve daha da önemlisi şirketlere bunları ticarileştirme olanağı sunacak.
FDA halihazırda başka tıbbi seçeneği olmayan kişiler için "merhametli kullanım" adı verilen deneysel ilaçların kullanımına izin veriyor. Ancak sürecin yönetilmesi zahmetli ve şirketlerin veya araştırmacıların FDA tarafından incelenmemiş tedavilerden kâr elde etmesini kesinlikle yasaklıyor.
Yeni yolun adı - makul mekanizma - herhangi bir deneysel tedaviye yeşil ışık yakmadan önce FDA düzenleyicilerinin talep edeceği kriterlere bir referanstır.
FDA yetkilileri, yaklaşımın iyi anlaşılan ve tedavinin hastalığın altında yatan genetik veya hücresel biyolojiye etki edeceğini düşünmek için makul bir nedenin olduğu durumlar için kullanılacağını söylüyor. Araştırmacılar ayrıca tedavinin hastanın genetik veya biyolojik anormalliğini başarıyla hedeflediğini doğrulamalıdır.
___
Associated Press Sağlık ve Bilim Departmanı, Howard Hughes Tıp Enstitüsü Fen Eğitimi Departmanı ve Robert Wood Johnson Vakfı'ndan destek alıyor. Tüm içerikten yalnızca AP sorumludur.
MATTHEW PERRONPerrone tıp, iş dünyası ve sağlık politikasının kesişimini ele alıyor. Washington'da yerleşiktir. Twitter mailto
