2026-03-10T13:00:58Z
WASHINGTON (AP) —Gıda ve İlaç İdaresiSalı günü nadir görülen bir beyin bozukluğu için jenerik bir ilacı onayladı, geri dönerkenBaşkan Donald Trump'ın önerilerive diğer yönetim yetkilileri, ilacın büyük umut vaat ettiğini söylediotizmli insanlar.
Ajans, B vitamininin önemli bir formu olan folatın beyne dağıtımını sınırlayan genetik rahatsızlığı olan çocuklar ve yetişkinler için lökovorin kullanımını onayladığını söyledi. FDA yetkilileri, bu ultra nadir durumun ABD'de milyonda 1'den az kişiyi etkilediğini tahmin ediyor.
Bu, bir toplantıda yapılan açıklamalara göre büyük bir geri adımdır.Beyaz Saray basın toplantısıEylül ayında Trump ve FDA komiseriMarty Makaryİlacın, bazılarında bir tür beyin vitamini eksikliği bulunan otizmli hastalara fayda sağlamak amacıyla incelenmekte olduğunu duyurdu.
Makary, basın toplantısında "Otizmli çocukların yüzde 20, 40, 50'si olabilir" dedi.
Beyaz Saray etkinliği, Sağlık Bakanı Robert F. Kennedy Jr.'ın otizmin nedenini Eylül ayına kadar belirleme sözünün ardından gerçekleşti.
Ancak üst düzey FDA yetkilileri Pazartesi günü gazetecilere yaptığı açıklamada, incelemelerinin en güçlü kanıtlara odaklanacak şekilde daraltıldığını, bunun da ilacın yalnızca beyindeki folat düzeylerini etkileyen nadir mutasyona sahip hastalar tarafından kullanımını desteklediğini söyledi.
FDA yetkilileri ayrıca ilacın otizmde kullanımını destekleyen bir çalışmanın da bu yılın başlarında geri çekildiğine dikkat çekti.
Lökovorin, sağlıklı gebelikler için gerekli olan ve kadınlara gebe kalmadan önce ve gebelik sırasında tavsiye edilen bir folat metabolitidir. Mevcut FDA etiketi, lökovorin'in belirli kemoterapi ilaçlarının yan etkilerini azaltmada ve nadir görülen bir kan bozukluğunun tedavisinde kullanımını kapsamaktadır.
Salı günkü onayın hedeflediği durumdan etkilenen hastalar, hareket bozuklukları, nöbetler ve otizm semptomlarına benzeyebilecek diğer nörolojik sorunlar yaşıyor.
Ancak profesyonel tıp toplulukları, ilacın otizmli insanlara yardımcı olup olmadığının net olmadığını söylüyor.
Amerikan Pediatri Akademisi, serebral folat eksikliği olarak bilinen beyin rahatsızlığına sahip olanlar da dahil olmak üzere otistik çocuklar için lökovorin'in rutin kullanımını önermemektedir. Grup, bu hasta alt grubundaki bazı denemelerin "potansiyel faydayı öne sürdüğünü" belirtiyor, ancak araştırma küçük ölçekli çalışmalardan geliyor.
İlaçla ilgili çözülmemiş sorular ABD'li doktorların ilacı reçete etmesini engellemedi.
Amakale yayınlandıGeçen hafta The Lancet'te yayınlanan bir makale, Trump'ın Eylül sonundaki basın konferansını takip eden üç ayda 5 ila 17 yaş arası çocuklara yönelik lökovorin reçetelerinin normalden %71 daha yüksek olduğunu ortaya çıkardı. Otizmli çocukların aileleri de son haftalarda reçetelerin doldurulmasında sorun yaşadıklarını bildirdi.
FDA yetkilileri gazetecilere ajansın, arzın artırılmasına yardımcı olmak amacıyla ilacın yabancı ilaç üreticileri tarafından ithal edilmesine izin verdiğini söyledi. İlacın orijinal üreticisi GSK, ilacın kendi versiyonunu yeniden piyasaya sürmeyi planlamıyor.
Trump yetkilileri başlangıçta bir uzmanla konuştuktan sonra ilacı incelemeye karar verdiler.Arizona merkezli nörologOtizm hastalarına ilaç yazan ve deneysel tedaviye odaklanan bir çevrimiçi eğitim işi yürüten kişi.
İlacın kullanımının ardındaki teori, otizmli bazı kişilerin folatın beyne girmesini engelleyen spesifik antikorlara sahip olmasıdır. Ancak Otizm Bilimi Vakfı ve diğer gruplar, bu bozukluğa sahip kişilerin otizmli olmayan akrabalarının sıklıkla aynı antikorlara sahip olduğunu ve bu durumun bu durumda bir faktör olmadığını öne sürdüğünü belirtiyor.
Otizmin arkasında tek bir neden olmasa da çoğu araştırmacı, bilimin genetik ve çevresel faktörlerin rol oynadığına işaret ettiğini söylüyor.
___
Associated Press Sağlık ve Bilim Departmanı, Howard Hughes Tıp Enstitüsü Bilim ve Eğitim Medya Grubu ve Robert Wood Johnson Vakfı'ndan destek alıyor. Tüm içerikten yalnızca AP sorumludur.
MATTHEW PERRONPerrone tıp, iş dünyası ve sağlık politikasının kesişimini ele alıyor. Washington'da yerleşiktir. heyecan posta yoluyla
